Versnelde medicijn ontwikkeling door crowdsourcing

De farmaceutische industrie zegt het niet zo hard, maar ze verkeren in nood. Er zitten te weinig nieuwe geneesmiddelen in 'pipeline', waardoor de toekomstige bronnen van inkomsten opdrogen. Het ontwikkelen en op de markt krijgen van een nieuw medicijn kost tussen de 500 miljoen en 2 miljard euro. Daarnaast is de gemiddelde doorlooptijd voor goedkeuring van een nieuw medicijn door de registratie autoriteit 15 jaar. Kortom, tijd voor radicale veranderingen (disruptive change in termen van innovatieguru Clay Christensen). Deze week verscheen een artikel in Science magazine, genaamd repurposing with a difference. Het team van Mark S. Bogusky (Harvard Business Medical School) pleit voor een radicale verandering in het regime van geneesmiddelen onderzoek en ontwikkeling.

De huidige praktijk van de registratie van bijwerkingen
Geneesmiddelen veiligheidsbewaking (pharmacovigilance) wordt in Nederland uitgevoerd door Lareb. Er is een enorme 'onderrapportage' van bijwerkingen. Schattingen gaan er vanuit dat maar 5% van alle bijwerkingen worden gemeld . In de bijwerkingen databank van Lareb staan 80.000 meldingen met bijwerkingen van geneesmiddelen. Van die 80.000 zijn er 160 meldingen van 'onverwacht therapeutisch effect'. Dit is vaktaal voor positieve bijwerkingen. (0,2 procent van alle meldingen). Het huidige systeem is ingericht op het detecteren van schade (harm) en niet op het registreren van positieve bijwerkingen (benefits). Even ter vergelijking, de WHO hanteert een lijst van 6.000 termen om schadelijke bijwerkingen te registreren! Het instrument van ‘post marketing safety monitoring’ is niet geschikt op positieve bijwerkingen op te sporen. Hier zijn we nog teveel afhankelijk van serendipiteit, aldus Jerry Labadie, expert in geneesmiddelen bijwerkingen en werkzaam bij het Uppsala Monitoring Center van de WHO.

Hoe moet het dan wel?
In het artikel in Science worden een aantal radicale ontwikkelingen geschetst. (1) Patiënten en hun familie zijn bereid om zelf tijd en geld te investeren in het initiëren en ontwerpen van geneesmiddelen onderzoek programma’s. (2) DNA onderzoek is betaalbaar en wordt door commerciële partijen op de markt gebracht. (3) De opkomst van ziekte georiënteerde sociale netwerken op het internet die ondersteunen bij het vertalen van onderzoeksresultaten in nieuwe behandelingsmethoden. De samenkomst van deze drie ontwikkelingen heeft geleid tot radicale nieuwe mogelijkheden voor geneesmiddelen onderzoek op wereldschaal. Jeff Howe (Wired) noemt deze vorm van consumenten activisme crowdsourcing. De kans op serendipititeit neemt exponentieel toe en hiermee kunnen de positieve bijwerkingen van bestaande medicijnen eerder worden geïdentificeerd, waardoor deze medicijnen ook voor andere indicaties kunnen worden voorgeschreven. Dat gebeurd nu ook wel, maar dat heet off label use, waarbij de arts zelf bepaald om af te wijken van standaard behandel protocollen. De auteurs in Science noemen het voorschrijven van hetzelfde medicijn voor meerdere indicaties repurposing en repositioning. Dit is tevens hun antwoord op de crises waar de farmaceutische industrie zich in bevind. De bronnen van inkomsten lijken hiermee veiliggesteld.

Wat betekent dit in de praktijk?
Productontwikkeling verandert van trail and error naar educated guesses. Hiermee kan sneller en kostenefficiënter onderzoek worden gedaan. De verdienmodellen op basis van patenten moet op de helling. De huidige praktijk zijn patenten op basis van ‘composition of matter’, wat zoveel betekent als de samenstelling van een product gericht op 1 indicatie. De nieuwste patenten zijn gericht op het verkrijgen van intellectueel eigendom op toepassingen van het medicijn, de zogenaamde ‘method of use’ patenten. Nieuwe businessmodellen en visionaire hervormingen op het gebied van wet- en regelgeving zijn onmisbaar om maximaal profijt te trekken van deze nieuwe aanpak. Echter, is dit fictie of wordt het realiteit?